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Codiak在神经肌肉疾病研究协议中从Sarepta获得了7250万美元的预付款

2022-04-28 来源:湛江农业机械网

Codiak在神经肌肉疾病研究协议中从Sarepta获得了7,250万美元的预付款

Sarepta Therapeutics 与 Codiak BioSciences 建立了研究联盟,以设计和开发针对神经肌肉疾病的工程化外泌体治疗剂。工程外泌体技术被认为是通过避免适应性免疫应答来改善基因疗法,基因编辑和RNA技术的递送的方法。

根据为期两年的交易条款,科迪亚克有资格获得高达7250万美元的前期和近期许可费以及研究资金中国机械网okmao.com。Sarepta对任何候选药物都有选择权。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说:“随着Sarepta扩大其在精密基因医学领域的领导地位,与Codiak的联盟进一步推进了我们为患者提供最先进疗法的目标。” “ Codiak的engEx技术可以潜在地解决当前治疗方法的某些局限性,并在Sarepta的各种治疗方式(基因疗法,基因编辑和RNA)中提供广泛的用途。Codiak的外泌体经过精心设计,可精确地靶向组织,并提供了一种具有非免疫原性潜力的非病毒传递方法,从而为更有效的传递和潜在的重新释放开辟了道路。”

外泌体充当细胞之间的通信网络,在细胞之间转移广泛的分子。因为它们是天然的纳米粒子,所以它们作为传递系统具有很大的优势,因为它们不会触发人体的免疫系统。Codiak的engEx平台使他们能够利用药物或疗法来改造外泌体,并引导它们进入目标细胞。

该合作伙伴关系将利用Codiak的外泌体工程技术和Sarepta的精确遗传医学专业知识。重点将放在神经肌肉疾病上。

6月1日,科迪亚克(Codiak)宣布已与麻省理工学院马萨诸塞州拉贡研究所,麻省理工学院和哈佛大学达成两项战略协议,以研究其exoVACC疫苗平台在SARS-CoV-2中的潜力,该病毒可引起COVID-19和艾滋病病毒。作为该交易的一部分,科迪亚克将与Ragon研究所的Bruce Walker和Gaurav Gaiha合作开发基于整合体的疫苗。

exoVACC平台使用外泌体将抗原和佐剂同时选择性地递送至相同的抗原呈递细胞(APC),从而刺激整合的,先天的,细胞的和抗体介导的免疫反应。engEx平台有助于设计单个外泌体,多种复杂抗原和佐剂。

萨雷帕(Sarepta)以其批准的杜兴氏肌营养不良症(DMD)药物Exondys 51和Vyondys 53而著称。两者均治疗DMD,但特指分别受51和53外显子影响的DMD。

DMD是肌营养不良蛋白基因突变引起的肌肉萎缩性疾病。它是一种进行性疾病,通常会导致成年早期死亡,并伴有严重的并发症,包括心脏或呼吸系统相关问题。它主要影响男孩,大约每3,500或5,000个男孩中就有1个。

目前的交易将集中在五个神经肌肉靶标上,外泌体可以递送和功能释放不同的有效负载,例如核酸和基因疗法或基因编辑构建体。没有提及具体疾病。

如果Sarepta决定对其中一个目标行使选择权,它将进行临床开发和商业化。除了前期费用,研究经费和许可证付款外,科迪亚克还有资格获得开发和监管里程碑以及未来销售的分层特许权使用费。

Codiak总裁兼首席执行官道格拉斯·威廉姆斯(Douglas E. Williams)表示:“能够重复给药以选择细胞类型的靶向递送系统的开发,对新兴的遗传医学领域尤其是在肌肉疾病领域,是一个挑战。” 工程化的外泌体可能会通过选择性靶向肌肉细胞的潜力提供解决方案。我们很高兴与Sarepta的世界级团队合作,进一步构建engEx平台,并评估外泌体作为结合基因疗法,基因编辑和其他核酸有效载荷方式的下一代构建体的潜力。”

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